Институт начал создаваться 27 мая 2002 года. Основное финансирование проекта с 2005 года осуществляет правительство РФ. Начало строительства стало возможно благодаря поддержке Национального резервного банка.
Двенадцатиэтажное здание нового института площадью 5,5 тысяч кв. м оснащено самым современным медицинским и инженерным оборудованием.
В состав Института входят поликлиника, дневной стационар, отделение трансфузиологии, детские палаты, расположенные на 4 этажах здания, в которых постоянно поддерживается стерильный микроклимат, современная лаборатория, детские учебные и компьютерные классы, игровая комната и зона детской арт-терапии.
В настоящее время в Петербурге ежегодно заболевает лейкозами около 100 детей и подростков до 15 лет, а в России в возрасте до 18 лет регистрируется примерно 5 тысяч случаев заболевания в год.
Раиса Горбачева, супруга Михаила Горбачева, скончалась 20 сентября 1999 года на 68-м году жизни в клинике в Германии от тяжелой формы лейкемии.